Një terapi eksperimentale me teknologjinë CRISPR-Cas9 ka ulur ndjeshëm kolesterolin LDL dhe trigliceridet, edhe një vit pas një doze të vetme. Studiuesit e konsiderojnë rezultatin premtues, por paralajmërojnë se nevojiten prova më të mëdha.
Një trajtim i ri gjenetik mund të hapë një rrugë të re për pacientët me kolesterol shumë të lartë dhe të vështirë për t’u kontrolluar.
Terapia eksperimentale CTX310 synon gjenin ANGPTL3 në mëlçi, i cili lidhet me rregullimin e kolesterolit dhe triglicerideve. Në studimin e fazës së parë, me vetëm 15 pacientë, doza më e lartë e trajtimit uli LDL-në me rreth 53% edhe pas një viti, ndërsa trigliceridet u ulën me afro 48%.
Rezultati është veçanërisht interesant sepse bëhet fjalë për një dozë të vetme, në vend të trajtimeve që duhet të merren në mënyrë të vazhdueshme.
Megjithatë, shkencëtarët theksojnë se këto janë rezultate shumë të hershme. CRISPR ndryshon drejtpërdrejt ADN-në dhe efekti mund të jetë i pakthyeshëm, ndaj siguria afatgjatë mbetet një shqetësim kryesor.
Studimi raportoi gjithashtu një ulje prej rreth 20% të HDL-së, ndërsa një pacient që mori dozën më të ulët vdiq 179 ditë pas trajtimit; autorët nuk e lidhën vdekjen me terapinë.
Nëse rezultatet konfirmohen në studime më të mëdha, kjo teknologji mund të ndryshojë mënyrën e trajtimit të kolesterolit të lartë. Për momentin, megjithatë, CTX310 mbetet një terapi eksperimentale dhe nuk zëvendëson trajtimet ekzistuese.